蛋白质替代疗法

2020-05-14 17:04:17 hvc52720469 320

     许多疾病,包括许多的罕见疾病,都是由于基因突变,导致蛋白质表达的缺失或不足引起的。合成mRNA递送到细胞,表达所需蛋白质,能有效恢复机体的正常机能。相较于其他基因疗法或蛋白治疗,mRNA疗法具有生物安全性高,药效明显、生成成本低等优势。

    


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