mRNA疫苗和甲基丙二酸血症(MMA),丙酸血症(PA)和罕见疾病的治疗

全球约有7,000种罕见疾病影响3亿多人。在美国,估计有3000万人患有罕见疾病,占美国人口的10%。然而,尽管如此高的患病率,仅批准的药物可用于5%的罕见疾病和病症。

瑞吉生物认识到罕见疾病对患者及其家人的影响,特别是当该疾病缺乏任何有效的治疗选择时。我们正在推进基于mRNA的疗法,目标是有一天为患者及其家人带来治疗选择。

许多疾病,包括许多罕见的遗传疾病,都是由肝细胞表达的蛋白质的缺陷或不足引起的。通过静脉内递送mRNA治疗剂(IV),我们可以潜在地以其他技术无法实现的方式刺激肝脏中治疗性蛋白的产生。因此,罕见的肝脏疾病是我们最初关注的重点领域。

在我们的系统性分泌物和细胞表面以及系统性细胞内治疗方法中,我们还致力于促进开发mRNA疗法,以恢复缺失的酶的活性,这些酶是各种罕见疾病(如甲基丙二酸血症,丙酸血症,苯基酮尿症和Fabry病)的原因。

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