mRNA创新药CDMO研发生产平台

瑞吉生物提供全球领先的开放式mRNA核酸药物技术平台与CDMO/CMO整体解决方案,具备开展全面的、高度定制化和高水平mRNA核酸药物发现、工艺和分析开发、CMC服务、原料药生产及药品注册事务,在推进公司自主知识产权新药产品研发的同时,服务国内外客户,让合作伙伴加快从概念到商业化生产和上市进程,推动mRNA创新药物产业的发展。

支持药物发现与开发

我们在指导性前提下建立了瑞吉生物,前提是使用mRNA作为药物可对一种疾病有效,而对多种疾病也应有效。而且,如果有可能(在正确的方法和基础架构下),则可以有意义地改善药物的发现,开发和制造方式。

我们的操作系统

认识到mRNA科学的巨大潜力,我们着手创建一个mRNA技术平台,该平台的功能非常类似于计算机上的操作系统。它的设计使其可以与不同程序互换使用。在我们的案例中,“程序”或“ app”是我们的mRNA药物-编码蛋白质的独特mRNA序列。

我们拥有一支由数百名科学家和工程师组成的敬业团队,专门致力于推动Moderna的平台技术。他们围绕关键学科进行组织,并以整合的方式开展工作,以增进有关mRNA科学的知识并解决mRNA药物开发所特有的挑战。这些学科中的一些学科包括mRNA生物学,化学,制剂与递送,生物信息学和蛋白质工程。

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我们的mRNA药物–“生活软件”

当我们有了一种新的mRNA医学的概念并开始研究时,基本成分已经就位。

通常,从一种潜在的mRNA药物变成另一种潜在的mRNA药物的唯一改变是编码区-指示核糖体制造蛋白质的实际遗传密码。利用这些指令集使我们的研究性mRNA药物具有类似于软件的质量。我们还具有在单个mRNA研究医学中组合编码不同蛋白质的不同mRNA序列的能力。

我们正在利用我们平台提供的灵活性以及mRNA在蛋白质合成中所起的基本作用来追求针对多种疾病的mRNA药物。

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在给定的模态下,基本成分在开发候选对象(配方,5'区和3'区)之间通常是相同的。仅编码区域根据潜在药物指导细胞产生的蛋白质而变化。

了解我们的研究引擎早期开发引擎如何使我们充分发挥mRNA的潜力,从而有意义地改善药物的发现,开发和制造方式。

克服关键挑战

使用mRNA来生产药物是一项复杂的工作,需要克服新的科学技术挑战。我们需要在逃避免疫系统的同时使mRNA进入目标组织和细胞。如果触发了免疫系统,则产生的反应可能会限制蛋白质的产生,从而限制mRNA药物的治疗效果。我们还需要核糖体以认为mRNA是天然产生的,因此它们可以准确阅读说明以产生正确的蛋白质。而且我们需要确保细胞表达足够的蛋白质,以达到理想的治疗效果。 

我们的多学科平台团队紧密合作,以应对这些科学和技术挑战。这种紧密的跨职能合作使我们能够改进平台的关键方面,并在为患者提供mRNA药物方面取得了长足的进步。



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